V društvu opozarjajo, da otroci z redkimi boleznimi pogosto potrebujejo nova genska zdravila, ki jih država ne krije. Družine so zato prisiljene v dolgotrajno in čustveno izčrpavajoče zbiranje donacij. Že več let opozarjajo, da bi poseben državni sklad omogočil zdravljenje tudi v primerih, ko zdravila še niso potrjena v Evropski uniji, so pa dostopna v Združenih državah Amerike ali v okviru mednarodnih kliničnih študij.
Predsednik društva dr. Nejc Jelen je dejal: »Čas je za otroke z najtežjimi redkimi boleznimi odločilen, saj bolezni napredujejo. Znanost je razvila nova genska zdravila, ki pa pri nas še niso dostopna. Zato smo priča vedno večjim zbiralnim akcijam, v katerih se zbirajo tudi večmilijonski zneski. Sedaj zbiramo za Aleksa, Tea in Jaka. Ljudje so že večkrat pomagali, zdaj pa mora odgovornost prevzeti država.«
Družina triletnega Aleksa, ki ima hudo napredujočo redko bolezen spastično paraplegijo tipa 56, zbira 600.000 evrov za zdravljenje z genskim zdravilom v okviru klinične študije. Njegova mama Tina Drobnjak je povedala: »Za Aleksa sva pripravljena narediti vse. To zdravljenje je njegovo edino upanje, saj druge možnosti ni. Ko se znajdeš pred zneskom 600.000 evrov, je jasno, da ga sam ne moreš zbrati. Poleg zahtevne nege in bolezni je izjemno težko še javno zbirati sredstva. Ta sklad res nujno potrebujemo.«
Za zdravljenje sedemletnega Tea, ki ima Duchennovo mišično distrofijo, družina zbira 2,5 milijona evrov za zdravljenje v ZDA. Njegov oče David Slodnjak je dejal: »Teova bolezen napreduje in grozi odpoved vseh mišic. Trenutno še hodi in se igra, novo gensko zdravilo pa mu daje upanje. Zbiranje takšne vsote je izjemno težko. Vsak dan prinaša negotovost. Takšnih bremen ne bi smela nositi nobena družina.«
Podobno stisko doživljajo tudi starši devetletnega Jaka, ki ima prav tako Duchennovo mišično distrofijo in za katerega zbirajo 2,5 milijona evrov. Povedali so, da njihov sin nima časa čakati in da genska terapija zanj pomeni možnost za boljšo prihodnost.
V Društvu Viljem Julijan pričakujejo, da bo zakon o ustanovitvi sklada za redke bolezni še v tem tednu uvrščen na dnevni red Državnega zbora. Opozarjajo, da otroci z redkimi boleznimi nimajo možnosti čakati in da vsak izgubljen mesec pomeni večje tveganje za njihovo zdravje.
